A MILANO al san raffaele cominciano esperimeti tk

Milano. Al San Raffaele comincia sperimentazione 'TK'Comincera' nelle prossime settimane al San Raffaele di Milano la sperimentazione clinica di fase III di una terapia chiamata 'TK' per le leucemie ad alto rischio, basata sul trapianto di cellule staminali del sangue da donatori non completamente compatibili. Lo scorso 22 gennaio infatti Molmed, societa' di biotecnologie nata da uno scorporo dell'Istituto San Raffale, ha annunciato di aver avuto il via libera a iniziare lo studio clinico dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).L'autorizzazione e' la prima in assoluto in Italia per una Fase III di una terapia genica (quella che prelude alla commercializzazione). La preparazione dello studio ha goduto del supporto dell'EMEA, l'Agenzia europea del farmaco, che ha concesso alla terapia TK il requisito di farmaco orfano.Le leucemie ad alto rischio -spiega Claudio Bordignon, presidente e amministratore delegato di MolMed- sono neoplasie del sangue per le quali l'unica terapia potenzialmente curativa e' costituita dal trapianto di cellule staminali emopoietiche da un donatore sano. Ma questi e' disponibile solo per il 30-40% dei pazienti. Gli altri possono avere cellule solo parzialmente compatibili (e si parla di aplotrapianto) da familiari stretti.Quando la compatibilita' non e' completa, e' necessario abbassare le difese immunitarie del paziente, per impedire che il suo sistema aggredisca le cellule trapiantate (rigetto). Ma se questa immunodepressione e' troppo forte, puo' accadere il contrario, che cioe' sia il sistema immunitario del donatore (coi suoi linfociti T), contenuto nelle cellule trapiantate, ad aggredire il paziente (cosiddetta aggressione del trapianto verso l'ospite). E mantenere questo equilibrio non e' semplice.Ora, TK offre una strategia terapeutica che permette di mantenere le proprieta' terapeutiche del trapianto e al tempo stesso di controllare l' aggressione del trapianto verso l' ospite. Questa terapia si basa sulla modificazione genetica dei linfociti T del donatore in modo che esprimano il gene dell' enzima 'timidina kinasi' del virus dell'Herpes Simplex. Questo fatto rende questi linfociti T sensibili al farmaco antivirale gancicolovir. E nel momento in cui si verifica l'aggressione del trapianto verso l'ospite, e' sufficiente somministrare l' antivirale per spegnere la reazione.Lo studio multicentrico randomizzato di Fase III verifichera' l'ottimo risultato del precedente studio di Fase I/II, in cui si e' ottenuto un incremento significativo nella sopravvivenza dei pazienti. Per Marco Dieci, Direttore Affari Regolatori di MolMed, 'l' autorizzazione dell'AIFA e' significativa anche perche' TK e' una delle poche terapie cellulari/geniche a giungere in Fase III a livello mondiale, e percio' potrebbe diventare una delle prime ad ottenere l'appovazione alla commercializzazione'.Nel corso dell'anno, MolMed prevede anche l'inizio di uno studio di Fase I/II di TK negli Stati Uniti, gestito dal MD Anderson Cancer Center di Houston (Texas). Mentre un partner strategico di MolMed, Takara Bio Inc. (Giappone) sta sviluppando TK per i mercati asiatici. Federico Cesareo